8岁女孩为什么要吃“伟哥”？

提高早期诊断率，4种靶向药纳入医保，肺动脉高压患者的好时代来了。

今年9月，一则关于8岁的河南许昌女孩小雅独自去药店买伟哥（西地那非，俗称伟哥）的视频在网上热传后，再次将肺动脉高压这个词推进了公众视野。

在世界卫生组织（WHO）网站上，对肺动脉高压的症状如此描述：

心功能衰竭是肺动脉高压患者最常见死因之一。

虽然WHO的网站上，肺动脉高压被列入其它慢性呼吸道疾病一栏内，但中日友好医院呼吸与危重症医学科二部副主任医师万钧却表示：

严格来说，肺动脉高压不是一种疾病，它是一种血流动力学异常现象，很多疾病都可以伴发血液动力学异常，如左心疾病、慢阻肺、肺栓塞等。当然真正肺动脉本身病变也会导致肺动脉高压，这属于动脉性肺动脉高压（即第1类肺动脉高压）。

不管是不是一种疾病，根据相关报道数据，中国有500万—800万人的生命遭受着肺动脉高压的威胁，而获得充分治疗的仅有0.25%。

常见病还是罕见病？

万钧指出，如果按照病因，肺动脉高压可以分为5类：

动脉性肺动脉高压（包含特发性肺动脉高压和遗传性肺动脉高压等，由肺血管本身的病变引起）、左心疾病相关性肺动脉高压、肺部疾病/缺氧性肺动脉高压、慢性血栓栓塞性肺动脉高压、多种不明机制的肺动脉高压。

小雅患的是特发性肺动脉高压，患者需要长期服药控制肺动脉压力。

在2018年发布的《第一批罕见病目录》中，特发性肺动脉高压收录其中。但由于我国人口众多，患者人数依然高达百万之多。

万钧2016年发表于《中华医学杂志》的文章，对《肺动脉高压诊断和治疗指南》进行了解读，文章中提到了全球肺动脉高压的流行病学数据。

成人动脉性肺动脉高压的患病率至少为15/100万，其中特发性肺动脉高压患病率至少为5.9/100万。

误诊率高

肺动脉高压是一种长期被忽视的疾病。2012年，西班牙肺动脉高压学会建议将每年的5月5日设为世界肺动脉高压日后，对肺动脉高压的认识在世界范围内进一步提升。

由于患者和医生都对肺动脉高压认识不足，导致临床上肺动脉高压的误诊率非常高。万钧指出，肺动脉高压的症状为呼吸困难、易疲乏、紫绀、有时伴有晕厥，但这些症状都不具有特异性，所以诊断起来较为困难。

针对早期诊断困难的问题，万钧的建议是：通过蛛丝马迹寻找原因。

如果年轻人出现了呼吸苦难、紫绀、缺氧、昏厥的症状，应警惕肺动脉高压，及时去医院检查。

对于老年人来说，如果在原发病的基础上出现了症状加重的情况，也应该考虑合并肺动脉高压的情况，比如左心疾病，如果在原有疾病基础上出现严重的呼吸困难和缺氧，应考虑是否合并了肺动脉高压。

医生在临床上还要注意观察特殊人群，如风湿免疫病的患者，在中国发生较多的为红斑狼疮，如果患者出现难以解释的呼吸困难，一定要想到是否合并肺动脉高压。

一旦怀疑患者可能合并肺动脉高压，及时安排患者进行心脏彩超、右心导管检查，万钧强调，心脏彩超因其无创性、普及性，成为筛查肺动脉高压的最常用手段，而右心导管则是确诊、评估肺动脉高压的金标准，具有无可替代的价值。

首选药物治疗

部分患者对肺移植存在误区，认为肺移植是治疗肺动脉高压的最有效手段，但万钧指出：肺移植因其手术难度大、术后恢复慢、长期管理难而限制了其在肺动脉高压患者中的运用，并非治疗首选，而是肺动脉高压患者的终极选择。

万钧表示，不是任何肺动脉高压都能做肺移植，而且肺移植的长期预后还处于有待提高的阶段，不是迫不得已不会选择，一般是肺动脉高压（一般第一大类肺动脉高压）的终末期，心功能通过其他治疗无法改善时，才会考虑肺移植。

那么什么治疗方式才是肺动脉高压病人的首选呢？需要根据肺动脉高压的类型来选择治疗手段，即因病施治。

对于动脉性肺动脉高压患者，靶向药物疗效较好。这种肺动脉高压，是由肺动脉本身的病变产生的，造成肺血管重构，肺血管管壁增厚，管腔狭窄，导致阻力升高，压力也随之升高，治疗的目的是扩张狭窄的血管，改善肺血管重构，减小阻力，降低压力，而靶向药物正好能起到扩张血管的作用。

如果是其他原因引起的肺动脉高压，如血栓，手术治疗是首选，切除掉血栓与增厚的内膜，有望能得到治愈；如果肺动脉高压继发于某些疾病，如慢阻肺，首选治疗方式就应该是管理好原发病。

治不起

提到治疗效果，万钧向医学界介绍了一个最新数据：

通过充分的治疗动脉性肺动脉高压的3年生存率可以达到80%。

尽管包括多种靶向药物在内的充分治疗提高了患者的生存率，但是摆在肺动脉高压患者面前一个的巨大障碍是难以负担的药费。

目前用于治疗肺动脉高压的靶向药物主要分为三大类：前列环素、内皮素受体拮抗剂和5型磷酸二酯酶抑制剂。但每月数千乃至上万元的价格让很多患者难以负担。

中国肺动脉高压患者的治疗现状不容乐观，虽然靶向治疗药物非常有效，但是很多病人买不起，就连‘伟哥’也不是想象中那么‘平价’。万钧说。

万钧道出了肺动脉高压患者面临的艰难现状：其他药物很难或无法替代靶向药物的作用，如果负担不起靶向药物，治疗起来会很困难。

尽管昂贵的药物让患者一度陷入绝望，但是在今年11月国家医保局的新闻发布会上，4种肺动脉高压靶向治疗药物，纳入国家医保谈判准入药品名单，这对于肺动脉高压患者来说是一个福音。

万钧也表示，国家医保政策的转变，必将有力地改善我国肺动脉高压患者的治疗现状。药物一旦进入医保，整体价格就会下降，而且医保还能部分报销，这样能极大减少普通患者家庭的经济负担，改善患者预后。

但值得注意的是，有些药物即使经过医保报销后，自费部分可能还是会达到2000-4000元，对部分家庭仍是一个沉重负担，此外还有些常用靶向药物尚未进入医保，期待有更多相关举措进一步提高肺动脉高压患者的医疗保障。

专家简介

万钧

医学博士

中日友好医院呼吸与危重医学科副主任医师，副教授。中国医师协会呼吸医师分会肺栓塞与肺血管病工作委员会委员、北京医学会呼吸病学分会第八届委员会肺血管病学组委员、北京医学会鉴定专家、北京市卫生健康委员会第三批健康科普专家。

中国《肺血栓栓塞症诊治与预防指南 》（2018版）专家组与核心秘书组成员，《中国血栓性疾病防治指南》核心秘书组成员，长期从事呼吸与危重症医学专业，尤其擅长肺动脉高压、肺栓塞等疾病的诊治。

参考文献：

[1]万钧, 程安琪, 王辰. ESC/ERS《肺动脉高压诊断和治疗指南》解读之流行病学及遗传学[J]. 中华医学杂志, 2016, 96(22):1784-1786.

[2]Pandey A, Garg S, Khunger M, et al. Efficacy and safety of exercise training in chronic pulmonary hypertension: systematic review and meta-analysis[J]. Circulation: Heart Failure, 2015, 8(6): 1032-1043.

本文首发：医学界

本文作者：沈紫薇

指导专家：万钧

：田栋梁

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