2％托法替尼局部外用治疗儿童斑秃、全秃和普秃患者
Elana Putterman, BS, and Leslie Castelo-Soccio, MD,PhD
主题负责人：肖生祥 西安交通大学第二附属医院审校：周炳荣 南京医科大学第一附属医院翻译：段晓茹 华中科技大学同济医学院附属协和医院
致编辑：斑秃（AA）是一种自身免疫性疾病，治疗选择有限。特别是在儿童人群中，没有FDA批准的任何针对AA患儿的治疗方法。缺乏药物治疗全秃（AT）和普秃（AU）的大型临床对照研究1。目前治疗的主要方法是局部应用或病灶内注射皮质类固醇，以及刺激治疗。系统治疗包括口服皮质类固醇或超范围使用免疫抑制药物，如甲氨蝶呤、环孢素A、吗替麦考酚酯或硫唑嘌呤。
临床试验显示成人AA患者口服Janus激酶（JAK）抑制剂有益2。潜在的不良反应，如感染和骨髓抑制风险增加，使其口服制剂不适合用于儿童患者。据推测，局部使用JAK抑制剂的不利影响可能最小，仅在应用局部使用时有刺激反应。考虑到这些小分子在水中难溶，可能最有效的方法是将JAK抑制剂包裹在由磷脂与水混合构成的脂质体基质中进行递送。研究外用JAK抑制剂对成人疗效的临床试验正在进行中，但关于儿童患者的数据仅限于病例报告3-5。
我们报告了使用Chemistry Rx (Philadelphia, PA)制备的非专利制剂2％托法替尼局部用于治疗11例4岁至16岁AA、AT或AU患者的数据和结果（表I）。
患者先前接受15天或3周的口服泼尼松或泼尼松龙（每日1mg/kg，5-7天，随后每天0.5mg/kg、5-7天，随后每天0.25mg/kg、7天）以及1或2种外用类固醇药物（表I）的治疗后失败。患者1、3、7和9口服甲氨蝶呤（0.5mg/kg）至少3个月后治疗失败。有7名患者有自身免疫性疾病的家族史。所有人都有至少2年的脱发病史。11名患者中包括2名男孩和9名女孩。平均治疗时间为34.5周。
脱发严重程度评分（SALT）平均降低了32.3％。11名患者中的8名表现出SALT评分的改善（补充图1A-C；可从http://www.jaad.org获得）。3名有头发再生长6。如果毛发长度足以覆盖头皮或能够遮盖残留的脱发区域，则认为毛发生长是可接受的6。根据每次就诊时对新的疲劳、感染、头痛、皮疹和胃肠症状进行标准系统筛查的记录回顾，所有患者均可耐受治疗且无副作用。1人报告了局部刺激。没有关于托法替尼的血液水平数据。
虽然患者1和8最初有反应，但他们在开始治疗后9-12个月头发不再生长。患者2局部应用托法替尼无明显改善，但对随后的口服制剂疗程有反应。六名患者继续使用2％脂质体制剂，一名患者停止了所有的脱发治疗。这些有限的结果表明，局部应用托法替尼对AA、AT和AU的儿童患者可能是一种合理的辅助或二线治疗，不需要系统治疗。仍需要更大的队列对照研究来确定疗效，并确定与有利结果相关的因素。
筹资渠道：无。
利益冲突申明：无。
无法从作者那里获得复印件。
通讯地址：LeslieCastelo-Soccio, MD, PhD, Division of Pediatrics, Section of Dermatology, TheChildren’s Hospital of Philadelphia,3401 Civic Center Blvd, Wood Center 3rd Floor Dermatology, Room 3335,Philadelphia, Pennsylvania 19104
邮箱：castelosocciol@email.chop.edu
本文原创，欢迎个人转发分享，其他任何媒体、网站如需转载或引用，须获得授权且在醒目位置注明出处。
