重磅——价值2亿日元！世界最昂贵药品Zolgensma列入日本医保！
有句话说得好，
钱能解决世界上百分之九十五的难题。
王尔德也曾说过，年轻的时候我以为钱就是一切，现在老了才知道，确实如此，钱的重要性不言而喻。
很多人估计都看过《我不是药神》
这部直戳痛点，深度走心的电影。
一个身患慢粒白血病的可怜群体，
在没钱买正规药、无奈买仿制药
和想方设法逃离阻挠的漩涡中苦苦挣扎，
一群身处社会底层的小人物，
在疾病痛苦、道义良心
和法律制度的相互拷问中苦苦周旋。
而电影里那句经典的台词，
命就是钱，
这个世界上只有一种病，就是穷病。，
更是让身为小人物的许多普通人感同身受，
引人深思。
一旦疾病到来，
富人，可以撒钞票瞧病；
穷人，想着法子砸锅卖铁筹钱看病。
在所有疾病当中，
除了种种癌症和白血病等熟知的严重的病外，
还有大家不熟悉但是同样严重的病
——脊髓性肌肉萎缩症。
患有此病的大部分婴儿都
会因呼吸衰竭而活不过2岁。。
今天，如标题所示，
視界君有一个关于治疗
脊髓性肌肉萎缩症的好消息告诉大家:
日本决定将治疗脊髓性肌肉萎缩症的
新药Zolgensma加入日本医保！
并在5月开始，纳入医保范围，
患者只需要负担30%。
什么是脊髓性肌萎缩症(SMA)
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种表现为肌肉消瘦的疾病，主要影响婴儿和儿童，且年龄越小致死率越高。该疾病发病率在1/8000至1/11000之间。
从发病机制来看，该疾病是由SMN1基因突变引起的，该突变阻断了运动神经元存活蛋白(SMN)的产生，而SMN蛋白是大脑向肌肉传递运动信号所必需的蛋白。患者不仅表现为肌肉无力和消瘦，通常还存在运动、呼吸和吞咽障碍等。
SMA是由存活运动神经元1（SMN1）基因突变引起的罕见遗传性疾病。该基因编码存活运动神经元（SMN）蛋白，这是一种遍布全身的蛋白质，对于称为运动神经元的特异神经细胞的维持和功能至关重要。大脑和脊髓中的运动神经元控制整个身体的肌肉运动。如果没有足够的功能性SMN蛋白，那么运动神经元就会死亡，导致衰弱且通常致命的肌肉无力。由SMN1基因突变引起的SMA通常根据发病年龄和严重程度分为几种亚型。婴儿期发病的SMA是最严重和最常见的亚型。患有这种疾病的儿童抬头、吞咽和呼吸都有问题。这些症状可能在出生时出现，也可能在6个月后出现。
患有SMA的儿童在执行基本生活功能方面遇到困难。大多数患有这种疾病的儿童由于呼吸衰竭而无法存活过幼儿期。美国FDA生物制品评估与研究中心主任Peter Marks博士说。患有SMA的患者现在有另一种治疗选择，可以最大限度地减少SMA的进展并提高生存率。这一批准证明了这一有前途的新医学领域的持续发展势头以及FDA对支持和帮助加快这些产品开发的承诺。
该疾病按发病年龄和严重程度可以分为4类。最常见的是1型，也是严重程度最高的一类。在出生后几个月内就明显可见，极易导致儿童早期呼吸衰竭死亡；2型发病年龄在6到18个月之间，患者可能活到20或30岁；3型(年龄较大的儿童)和4型(成人)的患者通常有正常的预期寿命。
而这款由诺华集团制造的
名叫Zolgensma，
的治疗脊髄性肌萎缩症的新药，
有世界最贵的药之称，
在美国的销售价格高达2亿日元。
平时大家想象价格高昂的物品，
大多会想到车、房等等。
大家应该想不到诺华公司研制的一种药品，
价值210万美元，
相当于北京二环的一套房！
统计资料显示，
每10万名未满2周岁的婴儿中，
有2-3人可能患上脊髄性肌萎缩症。
日本厚生劳动省专门委员会同意
引进这一款新药，
并在日本国内生产销售。
在美国，食品药品监督管理局（FDA）
已于去年5月通过Zolgensma的批准，
治疗仅需一次静脉输注，
但在美国的费用超过2亿日元，
所以也被认为是世界上最昂贵的药物。
此款日本国产药品的价格预计
为1亿日元（约635万元人民币），
也将成为日本医保范围内最贵的药。
Zolgensma何以如此昂贵？
准确来说，Zolgensma并不是药，
而是一种基因疗法，
是SMA治疗史上的重大突破。
SMA的诊断是毁灭性的，
如果不及时治疗，那些患有最严重症状的婴儿
就会痛苦地度过短暂的生命。
在这段时间里，
他们无法抬起头、坐着或翻滚，
吞咽和呼吸困难，需要接受24小时的护理。
该载体将人SMN基因的全功能
拷贝靶向递送到运动神经元细胞中。
输注一次Zolgensma可导致SMN蛋白
在儿童运动神经元中表达，
从而改善肌肉运动和功能，
并提高SMA患儿的存活期。
给药剂量是基于患者的体重来给药。
患有脊髓性肌萎缩症的2岁以下
婴幼儿使用Zolgensma一次即可完成治疗。
Zolgensma属于向体内植入基因
来治疗疾病的基因治疗药，
这种一般都很贵很贵。
众所周知，一款新药的研发成本非常惊人，
砸出去的钱自然要收回。
由于脊髓性肌肉萎缩症属于罕见病，
患者人数相对有限，
所以诺华只能对Zolgensma实施高定价，
这样才能覆盖自己的成本，
并实现盈利。
虽然单价很高，
但是使用Zolgensma一次即可完成治疗，
价格是传统疗法的一半。
日本医疗经济学专家表示，
Zolgensma的对象是婴儿和儿童，
如果病情能够得到改善，
意味着未来的长期医疗费用
和家庭的负担都将减少，
即使高额但是必要的治疗也不能缺少。
而日本的公共医疗保险中有
高额疗养费制度，
利用该制度个人只需负担部分医疗费，
通常为1至3成，并设置每月的自负上限。
（一般公司职员没有个人
承担医药费上限为8万日元左右），
再加上许多的地方政府对于儿童
均实施了免费医疗制度，
因此，婴儿以及家庭的个人负担，
事实上为零，所有药费与医疗费
将由政府和医保机构承担。
于是虽然大部分的人都
对该药纳入医保表示赞成。
但由于该药价格高昂，
也有人担忧会对日本医疗保险
财政造成负面影响。
面对日本不断增长的医疗费用，
如何维持医疗保险制度，
是越来越需要认真讨论的话题。
不过对于脊髓性肌萎缩症患者来说
现在可以以低价享受到Zolgensma
的确是一件天大的好事。
但正式投入医保后还不知成效如何。
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