首例!极罕见!这种遗传性皮肤病患者找到“生路”有多不容易
‘你这是遗传病,治不了。’
这样的话
我从懂事起一直听到长大。
小东(化名)说
3岁起
他就被一种皮肤病缠上
皮肤异常干燥、瘙痒
浑身长满鱼鳞样的皮屑
不抹保湿乳
就会浑身飘雪花
严重时皮肤甚至会崩裂
受点刺激
红斑、水疱还会一起找上门
溃烂、脱屑从未间断
孤儿病
2018年,19岁的小东找到了河南省人民医院皮肤科副主任医师王建波。作为专门研究遗传性皮肤病的医生,王建波敏锐判断,小东患的可能是鱼鳞病的特殊类型。
经过基因检测检查
小东的病情被明确诊断为——
基因突变造成的
浅表性表皮松解性鱼鳞病
(又称Siemens大疱性鱼鳞病)
非常罕见
就连国际上可查阅的文献
也十分有限
这类病甚至被称为孤儿病
意思是非常少见
又无药可医
小东既喜又悲,十几年了,终于有个医生诊断出我到底得的是啥病。可在当时的医疗技术条件下,该病依然是无药可医。但这并不是结局,小东就诊后,王建波一直定期随访,指导他如何缓解症状。
曲线治疗
直到皮肤学界的新利器生物制剂面世……例如十分折磨人的重度特应性皮炎被称为皮肤科的一大难题,生物制剂的出现为这类患者解决了以前无法医治的局面。
王建波解释,生物制剂的原理是靶向治疗,就是抑制炎症因子,带头闹事的炎症因子被镇压,疾病症状自然就被控制住了。
小东所患的虽是罕见鱼鳞病,但他的总IgE数值超过2500,这是临床上诊断特应性皮炎的一个重要指标。同时,小东的疾病症状与特应性皮炎也有相似之处。
一个曲线治疗的
新思路出现了
利用特应性皮炎的
生物制剂为小东治疗
当时接到医生的电话,
我都愣了,也许转机出现了。
小东再次来到省医
决定配合医生
用药一个星期后,小东的病情已经得到很好地控制。鳞屑、红斑、水疱、瘙痒消退,这让小东欣喜不已,我真是做梦都在笑!为了守住不易的治疗效果,小东严格遵照医嘱,定期就医治疗。
两年时间一晃而过,小东的病情一直都控制得很好,为此,他还发奋图强考上了重点大学。
近日,以小东为例,王建波在国际顶级期刊上发表了学术论文,小东也成为国际上首例浅表性表皮松解性鱼鳞病被成功控制病情的患者。
王建波说,遗传性皮肤病绝大多数属于罕见病,现在基因治疗技术国际上尚未突破,所以这类病大多数无药可治。但是随着科技的发展,这类疾病也迎来了新的希望。
第一,基因检测技术越来越普及化,可以轻松找到基因突变位点,从而指导优生优育、预防遗传下一代。第二,近几年皮肤科新型的生物制剂具有安全有效的抗炎作用,可以完全控制部分以炎症为主要表现的遗传性皮肤病,从而提高这类患者生活质量,让更多的小东免受疾病之苦、恢复到正常人生活水平。