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干细胞疗法“治愈”1型糖尿病第一人

admin8个月前 (04-06)皮肤科53

100年前,胰岛素的发现帮助1型糖尿病患者摆脱了死亡之爪,100年后的今天,干细胞成功治疗第一个病例出现了。一则新闻把糖尿病学界的糖尿病患者炸了。

纽约《时报》The New York Times头版有一个重大的消息:

布莱恩·谢尔顿——一名患者在病程中的持续时间长达40年,反复出现严重的低血糖。后接受干细胞治疗(用药物称为VX880))以及免疫抑制剂后的情况90天里面,每日胰岛素用量由34个单位减少到3个单位,β细胞功能明显改善,糖化血红蛋白(H bA 1c)由8.6%降低到7.2%,严重低血糖症状消失。一些学者说,布莱恩·谢尔顿可能是第一个治愈1型糖尿病的人。

布莱恩·谢尔顿说这像一个奇迹,迎来了全新的生活。

求本溯源,这个干细胞治疗的消息来源于干细胞治疗1型糖尿病(T1D)1/2期临床试验的90天研究结果,布莱恩是临床试验期间受试者之一,他的药物VX-880——属于实验性干细胞来源的完全分化胰岛细胞替代疗法。

这次参与的有17名患有严重糖尿病的患者,治疗时间为期五年。通过静脉输注,患者接受单次VX-880治疗注射,在免疫抑制治疗的同时,剂量为目标剂量的一半。在基线和第90天时间里,研究者中使用混合餐耐受试验(MMTT)对胰岛细胞功能进行了评估,并对胰岛素标志物C肽水平进行了量化。

数据显示,在多项糖尿病相关指标中,包括在空腹和食物刺激后,患者表现出迅速而有力的改善,外源性胰岛素需求下降,药物耐受性良好。

例如,布莱恩·谢尔顿在VX-880治疗前的基线检查中,不能在空腹或食物刺激后检测到C肽,表明没有内源性胰岛素生成。

但是在这治疗的90天后面,空腹C肽为280 pmol/L(表明有基础胰岛素产生),MMTT刺激后C肽峰值水平增加至560 pmol/L(表明VX-880恢复了葡萄糖反应性胰岛素的产生)。

从基线检查开始,在90天的时候,HbA1c8.6%降低到7.2%,每日胰岛素剂量为每天的34个单位数量降至7天期间2.9个单位的平均日剂量,每天的外源性胰岛素剂量减少了91%药物。

并且结果显示:严重的不良事件,大部分的坏事件是轻中度。90天内,只有一个轻微的皮疹事,后面也缓解了。

这是一种令人震惊的好治疗方法。这样的治疗效果,好的让人震惊。

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