可恢复80%头发生长，斑秃新药获得FDA批准
辉瑞（Pfizer）公司宣布，美国FDA批准其双激酶抑制剂Litfulo（ritlecitinib）上市，作为一天一次口服疗法，治疗12岁以上严重斑秃患者。根据新闻稿，这是美国FDA首次批准用于重度斑秃青少年（12+）的治疗药物。
Ritlecitinib是一款一天一次的新型口服共价双激酶抑制剂，其对JAK3激酶以及在TEC家族中的酪氨酸激酶具高度选择性。此药物可借由抑制造成脱发的免疫细胞内信息通路来达到治疗斑秃的效果。Ritlecitinib在2018年9月时获得美国FDA突破性疗法认定用以治疗斑秃。
本次获批上市是基于一项随机、双盲、安慰剂对照的IIb/III期ALLEGRO研究。该研究旨在评估Ritlecitinib治疗12岁及以上斑秃患者（n=718）的疗效和安全性。入组患者至少有50%的头发因斑秃而脱落，包括全秃（头发全部脱落）和普秃（全身毛发均脱落）患者，并且已持续6个月至10年的斑秃发作。患者随机接受每日1次Ritlecitinib 30mg或50mg（接受或不接受1个月的初始治疗：每日1次Ritlecitinib 200mg）、Ritlecitinib 10mg或安慰剂治疗。
主要终点为第24周时绝对SALT评分≤20，接受Ritlecitinib治疗后头皮毛发再生患者比例。SALT是一种测量头皮脱发量工具，评分越高，脱发越严重。结果显示，每日服用30mg或50mg Ritlecitinib 24周后，实现头皮毛发覆盖率≥80%的患者比例显著高于安慰剂组，达到了主要疗效终点。
Litfulo在临床试验中的疗效结果（图片来源：辉瑞官网）
此外，Ritlecitinib在成人和青少年患者中耐受性和安全性良好。最常见的不良事件为头痛、鼻咽炎和上呼吸道感染。
另外一项正在进行的开放标签的、长期的III期ALLEGRO-LT研究，旨在评估ritlecitinib在脱发率为25%或以上的成人斑秃患者和脱发率为50%或以上的12岁青少年斑秃患者中的安全性和有效性。
斑秃是一种自身免疫性疾病，免疫系统攻击毛囊，头皮是最常受影响的部位，但此现象亦可发生在眉毛、睫毛、面部毛发或身体的其他区域，造成各处毛发的脱落。斑秃症状经常在儿童时期就会发作，但任何年龄、性别和种族的人群都可能患上斑秃。斑秃的发病机理尚不清晰，细胞因子，包括干扰素γ和白细胞介素-15等被认为是诱发斑秃的主要因素。而这些细胞因子依赖JAK-STAT通路进行细胞内信号传导。斑秃可能影响患者终生，并可能导致严重的心理后果，包括焦虑和抑郁。据预估全球约有1.47亿斑秃患者，在中国则约有400万患者群体。
参考文献：
[1] FDA Approves Pfizer’s LITFULO™ (Ritlecitinib) for Adults and Adolescents With Severe Alopecia Areata. Retrieved June 23, 2023 from https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/fda-approves-pfizers-litfulotm-ritlecitinib-adults-and
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